每經(jīng)記者｜金喆    每經(jīng)編輯｜魏官紅    

資本眼

一周行情

9月1日至9月5日，醫(yī)藥生物指數(shù)上漲2.88%，創(chuàng)新藥（BK1106）周內(nèi)上漲1.23%。恒生醫(yī)療保健業(yè)指數(shù)（HSCICH）周內(nèi)上漲7.07%。

一周IPO動(dòng)向

本周A股、港股無(wú)新增公司IPO資訊。

創(chuàng)新眼

一周臨床試驗(yàn)動(dòng)向

根據(jù)醫(yī)藥魔方提供的數(shù)據(jù)，9月1日至9月5日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心共披露48條臨床試驗(yàn)登記信息。在21條處于臨床試驗(yàn)II期及以上的臨床試驗(yàn)登記信息中，涉及腫瘤、皮膚、免疫、消化等多個(gè)領(lǐng)域。

數(shù)據(jù)來(lái)源：醫(yī)藥魔方提供

一周新藥上市獲批

全球首個(gè)用于延緩1型糖尿病進(jìn)展的創(chuàng)新藥在中國(guó)獲批，來(lái)自賽諾菲

醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，9月3日，替利珠單抗注射液（商品名：特瑞可，英文商品名：Tzield）獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者，以延緩向1型糖尿病3期進(jìn)展。

前沿洞察

全球首款兒童軟骨發(fā)育不全治療藥物在國(guó)內(nèi)申報(bào)上市

9月5日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)顯示，BioMarin Pharmaceutical開(kāi)發(fā)的注射用伏索利肽的上市申請(qǐng)已獲受理，根據(jù)其注冊(cè)臨床研究信息，推測(cè)其適應(yīng)證為兒童軟骨發(fā)育不全。

軟骨發(fā)育不全是一種因基因突變導(dǎo)致的罕見(jiàn)骨骼發(fā)育障礙性疾病，全球發(fā)病率僅為十萬(wàn)分之3.72至十萬(wàn)分之4.60，已被納入我國(guó)《第二批罕見(jiàn)病目錄》，患者常面臨身材矮小、嚴(yán)重并發(fā)癥及無(wú)藥可用的困境。我國(guó)軟骨發(fā)育不全發(fā)病率約為1/25000至1/40000新生兒，但受限于認(rèn)知及技術(shù)差異，漏診率較高。

臨床醫(yī)生表示，傳統(tǒng)治療只能緩解癥狀，伏索利肽是唯一能靶向干預(yù)病因的藥物。

2021年11月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)伏索利肽用于增加5歲及以上骨骺（生長(zhǎng)板）未閉合的軟骨發(fā)育不全兒科患者的線性生長(zhǎng)。該藥是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于軟骨發(fā)育不全兒童的治療藥物。

醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，伏索利肽已在歐洲、美國(guó)、日本、韓國(guó)等多個(gè)國(guó)家獲批上市，還在拓展開(kāi)發(fā)特納綜合征等其他適應(yīng)證。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者了解到，伏索利肽已通過(guò)特殊進(jìn)口通道應(yīng)用到臨床。2024年10月，上海新華醫(yī)院在上海市藥監(jiān)局的全程指導(dǎo)下，依據(jù)《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，啟動(dòng)伏索利肽臨時(shí)緊急進(jìn)口申報(bào)。今年4月，在上海新華醫(yī)院兒科病房，一名4歲兒童完成國(guó)內(nèi)首例通過(guò)特殊進(jìn)口通道獲批的靶向藥物伏索利肽注射。

半年時(shí)間上漲7倍的舒泰神不神了？

今年以來(lái)，憑借一款源自圓斑蝰蛇毒液、目前尚在審批階段的伴抑制物血友病新藥——STSP-0601（波米泰酶α），舒泰神成為A股創(chuàng)新藥板塊龍頭，半年內(nèi)創(chuàng)下超700%的漲幅。但在最近一周，舒泰神下跌23.98%，領(lǐng)跌創(chuàng)新藥概念股。

市場(chǎng)的反饋或許不是基于舒泰神連年虧損的業(yè)績(jī)、銷售下行的兩款已上市藥物，而是在研管線中的潛在BD（商務(wù)拓展）標(biāo)的，其中，進(jìn)展最快的是一款血友病藥物。

圖片來(lái)源：公司年報(bào)截圖

STSP-0601指向的血友病是一種罕見(jiàn)病，這種疾病的臨床特征主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血等。若反復(fù)出血，不及時(shí)治療可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和（或）假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。目前，凝血因子替代治療是血友病的首選治療方法，國(guó)內(nèi)獲批的血友病藥物已有數(shù)十款。

IIb期研究結(jié)果顯示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療，12小時(shí)有效止血率為81.94%，優(yōu)于單組目標(biāo)值（OPC），差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，達(dá)到了預(yù)設(shè)的主要有效性終點(diǎn)；次要療效指標(biāo)中，低劑量組、高劑量組和對(duì)照組的28天全因死亡率分別為26.67%、5.88%和40%，低劑量組和高劑量組較對(duì)照組分別相對(duì)降低死亡率33.33%、85.3%。

IIb期是新藥研發(fā)中“療效驗(yàn)證與劑量?jī)?yōu)化”的關(guān)鍵階段（位于I期安全性探索、IIa期初步劑量探索之后，III期大規(guī)模確證之前），核心目標(biāo)是在目標(biāo)患者群中進(jìn)一步驗(yàn)證療效、確定最佳劑量，為III期臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)（如劑量、樣本量）提供依據(jù)。

對(duì)血友病伴抑制物患者而言，12小時(shí)內(nèi)止血率超80%是較高水平——因這類患者常規(guī)治療無(wú)效，出血常持續(xù)更久。

不過(guò)，伴有抑制物的血友病患者遠(yuǎn)小于整體患者規(guī)模。根據(jù)2020年發(fā)表于《中華血液學(xué)雜志》的一篇文章，重型血友病A患者抑制物的發(fā)生率約為30%，非重型為3%~13%，而血友病B患者為1%~6%。

財(cái)通證券曾指出，伴抑制物血友病的全球市場(chǎng)約277億元，舒泰神這款藥在國(guó)內(nèi)的銷售峰值有望達(dá)到20億元以上。不過(guò)，隨著市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)加劇，這款產(chǎn)品未來(lái)的商業(yè)價(jià)值究竟有多大，對(duì)業(yè)績(jī)的貢獻(xiàn)有多大，還需要時(shí)間驗(yàn)證。

破局者故事

十年前太保守了！藥明生物陳智勝：中國(guó)創(chuàng)新藥如何從“淘金中國(guó)”到“淘金全球”

2011年，陳智勝博士從美國(guó)回到中國(guó)。與很多海歸科學(xué)家選擇創(chuàng)業(yè)不一樣，陳智勝加入了藥明康德，那時(shí)候，無(wú)錫馬山到處都是隆隆作響的打樁聲。2014年，藥明生物從藥明康德分拆，陳智勝擔(dān)任藥明生物CEO（首席執(zhí)行官）。

“我還記得有天晚上和幾個(gè)同行在蘇州BioBAY聊天，大家還在暢想，五年后中國(guó)可以有第一個(gè)自己的創(chuàng)新藥、二十年后有5到10個(gè)創(chuàng)新藥就不錯(cuò)了，那就非常好了。”在9月4日的藥明生物首屆CRDMO+開(kāi)放日活動(dòng)上，陳智勝笑言，臺(tái)下很多嘉賓是中國(guó)創(chuàng)新藥最早的參與者，更是行業(yè)發(fā)展的推動(dòng)者。如今看來(lái)，十年前大家還是太保守了，這些年中國(guó)生物創(chuàng)新藥“做得比說(shuō)得多”，真正實(shí)現(xiàn)了彎道超車。

十年時(shí)間，中國(guó)創(chuàng)新藥已經(jīng)躍升為全球第一梯隊(duì)。2025年的前5個(gè)月，中國(guó)生物創(chuàng)新藥授權(quán)交易金額達(dá)到216億美元，全球大型制藥交易中來(lái)自中國(guó)創(chuàng)新藥的占比達(dá)到38%。

今年1月的JPM大會(huì)（第43屆摩根大通醫(yī)療健康大會(huì)）上，陳智勝見(jiàn)了120個(gè)客戶。創(chuàng)新藥BD（商務(wù)拓展）熱潮下，他更忙碌了。前段時(shí)間他在歐洲休假，期間有兩家歐洲公司向他發(fā)出邀請(qǐng)，希望能與藥明生物合作。“連歐洲人都開(kāi)始卷了。”接受采訪時(shí)，陳智勝笑稱。

作為CRDMO（合同研究、開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)組織）公司，藥明生物是創(chuàng)新藥出海的賦能者，也是一位“媒人”。中國(guó)創(chuàng)新藥出海勢(shì)頭還能持續(xù)多久？有哪些風(fēng)險(xiǎn)？對(duì)于當(dāng)前如火如荼的創(chuàng)新藥出海潮，陳智勝給出了冷靜而深刻的研判：這股熱潮至少還會(huì)持續(xù)12個(gè)月到18個(gè)月，但創(chuàng)新藥的核心還是產(chǎn)品質(zhì)量好、臨床數(shù)據(jù)足夠扎實(shí)。